I det fynske folks tjeneste

Håb for tiårige Johanne med sjælden sygdom: Råd drøfter behandling igen

00:36

Et nyt middel mod Johannes sygdom er blevet godkendt i Norge, Sverige og Tyskland. Nu vil Medicinrådet i Danmark igen kigge på sagen. Video: Ken Petersen

Medicinrådet har tidligere afvist brugen af lægemidlet Spinraza, som muligvis kan hjælpe fynske Johanne Gommesen på ti år. Men nu vil rådet diskutere behandlingen igen til april.

Rettelse, 26. marts: Medicinrådet vil åbne Johanne Gommesens sag igen for at efterlyse mere information og drøfte behandlingen med Spinraza endnu engang. Det er dog ikke et udtryk for, at rådet vil revurdere sin beslutning om ikke at anbegale Spinraza som milighed standardbehandling til patienter.

Nu er der igen en chance for, at tiårige Johanne Gommesen fra Hesselager, der lider af en sjælden form for muskelsvind, kan få sin medicinske behandling. 

Medicinrådet har nemlig på et møde torsdag besluttet endnu engang at drøfte den medicinske behandling Spinraza.

- Rådet drøftede de mange henvendelser om nusinersen (Spinraza), som vi har fået siden sidste rådsmøde. Vi har blandt andet besluttet, at vi igen vil efterspørge livskvalitetsdata og muligheder for dataregistrering, og fortsætte drøftelserne på næstkommende rådsmøde den 24. april 2018, siger Jørgen Schøler Kristensen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Steen Werner Hansen, i en pressemeddelelse

Vi har blandt andet besluttet, at vi igen vil efterspørge livskvalitetsdata og muligheder for dataregistrering, og fortsætte drøftelserne på næstkommende rådsmøde den 24. april 2018

Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet

Til mødet i april vil Medicinrådets fagudvalg vedrørende spinal muskelatrofi blive inviteret til en snak om blandt andet de nyeste publicerede data på området.

Spinzara er allerede blevet godkendt hos vores naboer i Norge, Sverige og Tyskland. 

Medicinrådet vil derfor tage initiativ til at mødes med de norske og svenske prioriteringsinstitutter for at dele erfaringer fra behandlinger med Spinraza.

Et håb for Johanne

I februar besøgte TV 2/ Fyn tiårige Johanne Gommesen og hendes mor fra Hesselager. Johanne Gommesen lider af den sjældne form for muskelsvind, der hedder spinal muskelatrofi. 

Læs også Medicinrådet afviser tiåriges behandling: Står ikke mål med prisen

Der har indtil for nylig ikke været nogen medicinsk behandling til den type af muskelsvind, men det er der nu. Men Medicinrådet har ikke villet anbefale det i Danmark. 

- Da vi første gang hørte om Spinraza (lægemidlet, red-), troede vi jo næsten ikke på, at det kunne være rigtigt, sagde Johannes mor, Stinne Gommesen, til TV2/ Fyn i februar. 

- Så vi glædede os faktisk til den proces at komme i gang med godkendelse i Danmark. 

Men i oktober 2017 afviste Medicinrådet behandlingen, og den beslutning fastholdt de, da de revurderede sagen i starten af 2018. 

Og det er på trods af, at Spinraza allerede i december 2016 blev godkendt af den amerikanske lægemiddelmyndighed, og i april 2017 af det europæiske lægemiddelagentur. 

- Det er jo en stor drøm at kunne hjælpe Johanne, og det er yderst hjerteskærende at være fraskåret den mulighed, sagde Stinne Gommesen.

Men nu åbner rådet så op for at genoverveje afvisningen. 

For dyrt til manglende dokumentation

Det er Medicinrådet, der har besluttet, at præparatet ikke skal anbefales i Danmark - indtil videre. Medicinrådet har begrundet sin tidligere beslutning med, at prisen for behandlingen er for høj. Det koster flere millioner kroner det første år per patient.

Derudover forklarede Medicinrådet i starten af året, at der ikke har været tilstrækkelige beviser for, at medicinen virker på patienterne.

Steen Werner Hansen, der deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen, fortalte i februar, at der er tale om en vurdering af, at dokumentationen for behandlingens virkning simpelthen ikke er god nok, til at man fra rådets side kan anbefale brugen af Spinraza.

- Medicinrådet kommer med nogle anbefalinger ud fra de faglige input, der ligger, og hvis andre ikke synes, at det er rigtigt, så er der vel egentlig ikke i sidste ende brug for et Medicinråd, siger han. 

Læs også Fik afvist dyr behandling: Hjerteskærende for tiårige Johanne med sjælden sygdom

FAKTA OM MEDICINRÅDET

Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem regioner, heriblandt Region Syddanmark. Det skal blandt andet se på medicinens virkning i forhold til prisen. 
Medicinrådet blev stiftet for et år siden af danske regioner. 

Læs også DF'er tager sagen op: Johanne skal have sin medicin

Ved du noget? Så send os et tip