I det fynske folks tjeneste

Medicinrådet afviser tiåriges behandling: Står ikke mål med prisen

00:31

Medicinrådet vil ikke anbefale behandlingen, som den tiårige Johanne Gommesen har brug for.

Johanne Gommesen på ti år har en sjælden muskelsvindssygdom, som kan behandles med en medicin, der hedder Spinraza. Men Medicinrådet vil ikke anbefale behandlingen, fordi den er for dyr i forhold til dokumentationen af dens virkning.

Tiårige Johanne Gommesen fra Hesselager lider af en sjælden form for muskelsvind, der hedder spinal muskelatrofi.

Indtil for nylig har der ikke været medicinsk behandling til den type af muskelsvind, men det er der nu. 

Et nyt middel mod sygdommen er blevet godkendt i Norge, Sverige og Tyskland. 

- Da vi første gang hørte om Spinraza (red. lægemidlet), troede vi jo næsten ikke på, at det kunne være rigtigt, siger Johannes mor, Stinne Gommesen, til TV2/ Fyn. 

- Så vi glædede os faktisk til den proces at komme i gang med godkendelse i Danmark. 

Læs også Fik afvist dyr behandling: Hjerteskærende for tiårige Johanne med sjælden sygdom

Men i oktober 2017 afviser Medicinrådet behandlingen, og den beslutning fastholder de, da de revurderer sagen i år. 

Og det er på trods af, at Spinraza allerede i december 2016 blev godkendt af den amerikanske lægemiddelmyndighed, og i april 2017 af det europæiske lægemiddelagentur. 

- Det er jo en stor drøm at kunne hjælpe Johanne, og det er yderst hjerteskærende at være fraskåret den mulighed, siger Stinne Gommesen.

For dyrt til mangelfuld dokumentation

Medicinrådet begrunder sin beslutning med, at prisen for behandlingen er for høj, når man stiller den overfor dokumentationen for lægemidlets virkning. Den eksakte pris holdes dog hemmeligt af medicinproducenten, men det koster cirka tre millioner kroner at være i behandling det første år.

FAKTA OM MEDICINRÅDET

Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem regioner, heriblandt Region Syddanmark. Det skal blandt andet se på medicinens virkning i forhold til prisen. 
Medicinrådet blev stiftet for et år siden af danske regioner. 

- Den dokumentation, der ligger til grund for en anbefaling af lægemidlet, den synes vi overhovedet ikke står mål med den pris, som man forlanger for lægemidlet, siger formanden for Medicinrådet, Steen Werner Hansen. 

- Der er nogen dokumentation for at behandle helt små børn meget tidligt, og der har vi anbefalet det. Men andre typer og ældre, der er der faktisk ingen god dokumentation for virkningen, og der synes vi så, at når man forlænger så høj en pris, så må man også levere en god dokumentation for at det virker. 

Den dokumentation, der ligger til grund for en anbefaling af lægemidlet, den synes vi overhovedet ikke står mål med den pris, som man forlanger for lægemidlet

Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet

Det går ud over de sjældne diagnoser

Lisbeth Doktor, der er formand for Muskelsvindfonden har talt med mange frustrerede forældre. Hun er meget kritisk overfor Medicinrådets afgørelse. 

- Kernen i det her med prisen, er at den bliver dyrere, fordi der er få patienter. Hvis der var hundredvis eller tusindvis af patienter til medicinen, ville den alene af den årsag være billigere. Det er noget meget principielt, der er på spil, fordi lige nu er det spinal muskelatrofi, men det kunne være en hvilken som helst anden sjælden diagnose, siger Lisbeth Doktor til TV2/ Fyn.  

00:18

Formanden for Muskelsvindfonden kritiserer Medicinrådets beslutning, om ikke at anbefale Spinraza til blandt andet den tiårige Johanne Gommesen.

Luk video

Men begrundelsen på anbafalingen fra Medicinrådet er klar: 

- Prisen betyder noget, hvis dokumentationen er svag. Og man kan jo heller ikke forlange hvad som helst for et lægemiddel. Der har været en tendens over nogle år, at firmaerne sådan set selv har kunnet sætte prisen, hvor de ville, siger Steen Werner Hansen og fortsætter:

- Medicinrådet kommer med nogle anbefalinger ud fra de faglige input, der ligger, og hvis andre ikke synes, at det er rigtigt, så er der vel egentlig ikke i sidste ende brug for et medicinråd. 

Se hele indslaget om Johanne Gommesen her:

09:53

10-årige Johanne fra Hesselager lider af en sjælden form for muskelsvind. Hendes tilstand bliver værre og værre fra dag til dag. Indtil for nylig var der ingen behandling, der kunne hjælpe hende. Men nu har både den amerikanske og europæiske lægemiddelmyndighed godkendt en medicin til sygdommen. Den er ligeledes godkendt i Sverige, Norge og Tyskland. Men medicinrådet mener, at dokumentationen er for ringe taget de høje pris i betragtning,

Luk video

 

Ved du noget? Så send os et tip