I det fynske folks tjeneste

Johanne bliver mere og mere syg af muskelsvind, men kan ikke få sin medicin

På trods af opbakning fra flere eksperter, så vil Medicinrådet stadig ikke tilbyde Johanne Gommesen behandling mod sin muskelsvind, da den er for dyr.

00:54

Johanne kan ikke få sin medicin, da Medicinrådet ikke finder effekten veldokumenteret nok, og prisen for medicinen er for høj sammenlignet med usikkerheden. Video: Morten Albek

12-årige Johanne Gommesen kan næsten ikke redde sit eget hår mere. Hun kan heller ikke selv tage en trøje på.

Der findes ikke data, der entydigt viser, at medicinen virker. Derfor kan vi ikke tilbyde behandlingen

Steen Werner, formand, Medicinrådet

Det kunne hun godt for nogle år tilbage, men nu har hendes muskelsvindssygdom SMA forværret hendes tilstand.

Hendes forældre har i flere år kæmpet for, at Johanne Gommesen kunne få den eneste behandling, der lige nu eksisterer mod muskelsvind - nemlig præparatet Spinraza. Men for anden gang har Medicinrådet afvist - og det på trods af at flere eksperter mener, at præparatet kan hjælpe hende.

- De har valgt ingen behandling og med det valg, vælger de dermed også Johanne fra. Altså mener de ikke, hun er værd at behandle, siger Stinne Gommesen, der er mor til Johanne.

Eksperter siger ja, men rådet siger nej

Præparartet Spinraza har hjulpet andre muskelsvindspatienter til at vinde noget af deres førlighed tilbage. Det eneste problem er, at medicinen kun må bruges af patienter, der er under seks år gamle.

Læs også Tiårige Johanne bliver dårligere, mens familien venter på medicin

Men for to år siden prøvede familien alligevel for første gang at få adgang til behandlingen for muskelsvindspatienter over seks år. 

Dengang afviste Medicinrådet, fordi de mente, at medicinen var for dyr sammenlignet med dens effekt.

To år senere er der blevet forsket mere i præparatat, men trods den større mængde data i bagagen, afviser Medicinrådet endnu en gang at anbefale Spinraza. Begrundelsen er den samme som for to år siden.

- Der er stor usikkerhed i de data, der ligger. Der findes ikke data, der entydigt viser, at medicinen virker. Derfor kan vi ikke tilbyde behandlingen, siger formanden for Medicinrådet Steen Werner.

Sundhedsfaglig eller politisk beslutning

Medicinrådet er et uafhængigt råd, der udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til landets fem regioner.

Når nye lægemidler skal vurderes, eller når der skal udarbejdes behandlingsvejledninger indkalder Medicinrådet et fagudvalg, der er eksperter i det pågældende sygdomsområde, som medicinrådet skal tage stilling til. 

Læs også Flere sommerferieaktiviteter: Børn udforsker fynsk strand med waders og fiskenet

Og netop et flertal i fagudvalget har anbefalet Medicinrådet at give grønt lys til at udvide behandlingen med Spinraza.

Flere eksperter mener nemlig, at der er evidens for, at der opnås en betydelig effekt ved behandlingen, og at den muligvis kan stabilisere sygdommen.

Deres beviser kommer fra undersøgelser i andre lande, hvor medicinen er taget i brug. Eksperterne i fagudvalget bakkes op af Muskelsvindfonden, der synes, Medicinrådets beslutning er helt forkert.

- Vi er faktisk i tvivl om, hvorvidt der ligger en sundhedsfaglig vurdering bag Medicinrådets afgørelse, eller om det er en ren politisk afgørelse, siger Henrik Ib Jørgensen, der er direktør i Muskelsvindsfonden og fortsætter:

- Vi synes, at fagudvalget har lavet en meget veldokumenteret, god rapport, som også er blevet offentliggjort.

Også Johannes forældre er uforstående overfor Medicinrådets beslutning. Foto: Morten Albek

Hvor meget er Johanne værd?

Kun 26 i Danmark lider af samme form for muskelsvind som Johanne Gommesen. Sygdommen kaldes spinal muskeltrofi type 2, og den eneste behandling, der findes er Spinraza. Det betyder, at medicinens pris er meget høj.

Muskelvind

Muskelsvind er en betegnelse, der dækker over sygdomme i nerveceller, nerve, overgangen mellem nerve og muskel eller i selve musklen.

 

Johanne lider af typen Spinal Muskeltrofi, som yderligere inddeles i tre typer:

 

  • Type 1: barnet har symptomer, før det er seks måneder gammelt og ofte allerede ved fødslen. Muskelkraften er stærkt nedsat, og også respirationsmusklerne er tidligt påvirket.
  • Type 2: her viser symptomerne sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder
  • Type 3: symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene.

 

Kilde: Muskelsvindfonden

Se mere

Den præcise pris for præparatet er hemmeligholdt for omverden, men er alligevel et af de store argumenter for Medicinrådet.

- Hvis man skal betale en høj pris for noget medicin, så skal man tage pengene fra nogle andre patienter i systemet, og så går det ud over nogle andre, siger Steen Werner, der er formand i Medicinrådet. 

Det argument forarger Johannes mor.

Læs også Danmarks største sygehus-byggeri: - Det er 'once in a lifetime' at være med til

- Det fjerner Johannes ligeværd og sætter hendes værd gevaldigt ned. For når man siger det, så siger man også, at pengene skal gå til andre patientgrupper, og dermed at Johanne ikke er det værd, siger hun og fortsætter:

- Jeg vil altid kæmpe for det her, for det er en uretfærdig afgørelse.